Edición Genética con CRISPR-Cas9

Se hablará sobre la edición genética con la técnica CRSIPR-Cas9, desde su pequeño descubrimiento en los años 90 por Francisco Mojica, su desarrollo, hasta el reciente Nobel de Química por las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charperniere. Reconoceremos su funcionamiento de esta técnica, características, cómo surgió, su desarrollo e investigaciones actuales hasta su problemática.

Reconoceremos los aportes a las industrias alimentaria, farmacéutica y médica, las investigaciones y aportes a la humanidad, como el cambio climático y posibles investigaciones sobre curas de varias enfermedades. Se mencionará también la intención sobre la edición genética en embriones humanos, sus ventajas y sus desventajas.    

Edición Genética Con CRISPR.

La edición de genes CRISPR, permite modificar los genomas de los organismos vivos utilizando una versión simplificada del sistema de defensa antiviral bacteriano CRISPR-Cas9, siendo este un avance significativo en la biotecnología y medicina ya que permite la modificación de genomas de manera muy precisa y económica.

¿Qué es el CRISPR-Cas9?

El acrónimo CRISPR (en español, Repeticiones palíndromas cortas regularmente interespaciadas) es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, las cuales funcionan como autovacunas para el organismo. Estas contienen una parte de material genético de los virus que han atacado en el pasado, lo cual permite reconocer la infección si se repite y defenderse de esta cortando el ADN del virus invasor. Esto posibilita reparar defectos genéticos o eliminar genes que causan enfermedades. La técnica utiliza una molécula llamada Cas9, la cual actúa como una tijera molecular para cortar con gran precisión el ADN en la ubicación deseada y un ARN guía sintético, que encaja con el fragmento de ADN que se quiere modificar.

Los científicos hoy en día han aprendido a utilizar esta técnica fuera de las bacterias para cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula. El poder de esta herramienta molecular en inmensa. Por eso sus propias creadoras, que fueron Ganadoras del Premio Nobel de química en 2020, advierte que se debe controlar su uso.

¿Cómo funciona?

La técnica utiliza una molécula llamada Cas9 (Aunque esta es la enzima que se usa con más frecuencia, también se pueden usar otras enzimas, como la Cpf1), la cual actúa como una tijera molecular para cortar con gran precisión el ADN en la ubicación deseada y un ARN guía sintético, que encaja con el fragmento de ADN que se quiere modificar. Esto posibilita reparar defectos genéticos o eliminar genes que causan enfermedades.

Con la siguiente infografía se explica mejor esta técnica.

¿Cómo surgió esta técnica?

En los años 90, el microbiólogo español Francisco Mojica, encontró fragmentos de ADN de virus uno tras de otros separados en intervalos regulares, siendo estos fragmentos llamados espaciadores, en conjunto forman lo que ahora conocemos como CRISPR.

Al inicio, no se sabía cómo estos fragmentos llegaron, en los siguientes años, se descubrió que hacia parte de mecanismo de defensa creado por el cuerpo junto a unos encimas que hoy en día se conocen cono Cas (CRISP-Associated).

La edición genética ya era posible antes, pero no era una opción viable debido al costo elevado y la falta de técnicas. Las científicas utilizaron ésta información ya existente con otro propósito, editar el ADN.

La profesora Emmanuelle Charpentier, directora de la Unidad Max Planck para la Ciencia de Patógenos en Berlín (Alemania), y a la profesora Jennifer A. Doudna, de la Universidad de California en Berkeley (Estados Unidos). Esta técnica surgió de una colaboración la cual permitió sus respectivos conocimientos especializados en común sobre bacterias patógenas y ARN de interferencia. Comenzando con la investigación en 2011 y siendo descrita por ella como “breve e intensa”, este logro tendrá repercusiones durante varios años. Siendo ellas ganadoras del Premio Nobel de Química en 2020.

Sus aplicaciones

Puede aplicarse en la mayoría de situaciones en la que se quisiese cambiar el ADN. Desde su publicación, ha sido muy útil para crear modelos de enfermedades que antes apenas y se podían estudiar, también para dianas y fármacos.

También permite producir con mayor seguridad plantas transgénicas (las cuales se les ha introducido material genético propio o extraño) lo cual lleva a conflictos legales, ya que solo se modifica un gen ya existente. En la agricultura, ya es posible obtener cerezas sin semillas, tomates o champiñones que se conservan durante más tiempo, vegetales más fáciles de digerir para tratar que se introduzcan más en dietas básicas.

El año pasado (2022), El Innovative Genomics Institute (IGI), un grupo de investigación en Berkeley, California, fundado por la co-inventora de CRISPR, Jennifer Doudna, ha anunciado un nuevo programa para la edición de genes en plantas para aumentar su aptitud para el almacenamiento de carbono. Esta investigación es parte de un esfuerzo creciente en los científicos para aumentar las habilidades naturales de las plantas para absorber dióxido de carbono para ayudar y acelerar el proceso de frenar el cambio climático.

En la industria alimentaria, se está experimentando con insertar genes de cocodrilos a peces gato, para generar mayor defensa contra las infecciones que suelen mermar la producción en instalaciones de acuicultura, ya que los cocodrilos evolutivamente han creado una gran resistencia a infecciones. También ha sido probado con total éxito en la creación de animales con mayor masa musculas y más resistentes a enfermedades, esto en vacas, cerdos, ovejas, conejos, cabras y con gallinas que únicamente tengan crías hembra.

Claramente su aplicación a la medicina es la que más llamativa se le hace al público ya que es la gran esperanza para hacer realidad la anhelada terapia génica.

Existen ideas de llevarlos a cabo para alterar los mosquitos transmisores de la malaria, siendo al mismo tiempo, poderoso y peligrosos, ya que estos experimentos supondrían romper con la selección natural, riesgos ecológicos y bioterrorismo.

Las principales investigaciones van en torno al tratamiento de enfermedades causadas por alteraciones de un solo gen, aunque muchas otras también podrían beneficiarse. Las enfermedades en las cuales más se trabaja es en partes accesibles del cuerpo, ojos, sangre y músculos. Aunque actualmente se podría decir que una de las más importantes hace lugar en China con pacientes con cáncer sin opciones de tratamiento.

Actualmente el nivel de incertidumbre es elevado, ya que hay efectos los cuales son controlables que son cortes en el ADN no deseado, pero también pueden surgir alteraciones en el lugar donde se quiere editar y que puede generar mutaciones peligrosas.

El tema más controversial es la modificación de embriones. De esta forma se podría corregir una alteración genética y su enfermedad en todas las células futuras del individuo y sus descendientes. El peligro de esto, es que rompe directamente el árbol genético de la humanidad, ya no siendo Homo Sapiens-Sapiens sino, Homo Sapiens CRISPR. Dándose el primer caso en 2018, donde el científico chino He Jiankui, afirmó que había conseguido crear bebés manipulados genéticamente para resistir al VIH, no haciendo caso al consenso científico internacional de no experimentar con embriones, terminó siendo despedido de la universidad en la que trabajaba e incluso, enviado a prisión con una condena de 3 años.

También se vio el caso que, en 2019, en Rusia, un biólogo con respaldo del gobierno, experimentara con el embrión de una pareja sorda, la cual no quería que sus hijos también fueran sordos. Si el llegara a lograr esto, seria no solo histórico, sino también que publicable y replicable. Sin embargo, el 3 de septiembre de 2020, en consenso científico internacional se reunieron a tomar la decisión de que la edición del genoma humano en embriones no está aprobada y que es extremadamente peligrosa.

Conclusiones:

Se reconoció la importancia de la técnica CRIPR-Cas9 en la actualidad, la cual dio aporte a la industria alimentaria, agrícola y más importante, a la medicina. Conocimos a sus mayores exponentes, las cuales fueron galardonadas por un Premio Nobel de Química gracias a su ardua investigación y anteriores especialidades. También encontramos posibles investigaciones que podrán ayudar a la lucha contra el cambio climático. Generando una huella positiva en el desarrollo de la humanidad y del planeta.

Conocimos los grandes riesgos para la humanidad mediante la edición genética en embriones humanos, no solo rompiendo con el árbol genético que lleva millones de años evolucionando, sino también creando una “nueva especie” humana, ya no siendo Homo Sapiens-Sapiens como nosotros.

Sin dejar de lado de que de esta técnica surge la terapia genética, la cual puede cambiar millones de vidas en el mundo, sino también, cambiando la historia.

Creditos

Autor: Sara Manuela Muñoz Henao

Editor: Carlos Iván Pinzón Romero

Código: UCPSG7-1

Universidad: Universidad Central

Fuentes:

Canal En Pocas Palabras – Kurzgesagt. (22 de diciembre de 2021). La ingeniería genética cambiará todo para siempre – CRISPR. [Archivo de Vídeo]. Youtube. https://www.youtube.com/watch?v=NMIc49qGt2g&list=WL&index=2
José Antonio Peñas. (2015). Así funciona CRISPR, la revolucionaria herramienta de edición de ADN. [Infografía]. Sinc. https://www.agenciasinc.es/Visual/Infografias/Asi-funciona-CRISPR-la-revolucionaria-herramienta-de-edicion-de-ADN#results
Méndez, J. (28 de noviembre de 2017). El editor genético CRISPR explicado para principiantes. Sinc. https://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-editor-genetico-CRISPR-explicado-para-principiantes
Dans, E. (20 de enero de 2023). La edición genética y el futuro. Enrique Dans. https://www.enriquedans.com/2023/01/la-edicion-genetica-y-el-futuro.html
Pares de Bases. (9 de octubre de 2020). EXPLICACIÓN de CRISPR-Cas9 en español 🧬 Premio Nobel de Química 2020. [Video]. YouTube. https://www.youtube.com/watch?v=XALLl8NlkOw
Alexander Heinl. (2016). Emanuelle Charpentier & Jennifer A. Doudna. [Fotografía]. Ompi Revista. https://www.wipo.int/export/sites/www/wipo_magazine/images/en/2020/2020_04_art_4_1_845.jpg
Crownhart, C. (14 de junio de 2022). This CRISPR pioneer wants to capture more carbon with crops. MIT Technology Review. https://www.technologyreview.com/2022/06/14/1053843/carbon-capture-crispr-crops
Stephen Dixon. (2017). Ilsutración artística de CRISPR en plena acción. [Fotografía]. Sinc. https://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-editor-genetico-CRISPR-explicado-para-principiantes